¿Qué son los medicamentos huérfanos?

En general, los medicamentos huérfanos son aquellos que están destinados a tratar enfermedades raras, que ponen en riesgo la integridad o la vida.

Se llaman medicamentos huérfanos a aquellos productos medicinales que sirven para prevenir, diagnosticar o tratar enfermedades muy raras. Tales enfermedades deben ser muy serias o, en todo caso, deben constituir una amenaza para la vida.

Se les da el nombre de medicamentos huérfanos porque la industria farmacéutica no tiene interés en desarrollar este tipo de medicinas y ponerlas en el mercado. Esto, debido a que no son rentables, ya que están destinados a un grupo muy pequeño de pacientes.

Precisamente estos medicamentos están destinados a las llamadas “enfermedades huérfanas”. Estas son patologías raras que afectan solo a cinco personas por cada 10.000 pacientes. Según la Organización Mundial de la Salud (OMS) hay 7.000 enfermedades raras de este tipo.

¿Qué son los medicamentos huérfanos?

Fármacos huérfanos.

 

Una definición muy precisa para los medicamentos huérfanos es la siguiente: son fármacos no desarrollados por las compañías farmacéuticas, debido a razones financieras, pero que responden a necesidades de salud pública.

Hay tres tipos de medicamentos huérfanos. Son los siguientes:

  • Los medicamentos huérfanos destinados a enfermedades raras. Es el caso típico. Se trata de fármacos de los que se pueden valer solo muy pocas personas, que presentan enfermedades raras o muy poco frecuentes.
  • Medicamentos retirados del mercado. Se trata de fármacos que han sido retirados del mercado porque se descubrió algún peligro en ellos. Sin embargo, privan de tratamiento a los afectados por algunas enfermedades.
  • Medicamentos no desarrollados. Son medicinas con el potencial de servir para algunas enfermedades, pero no se comercializan porque hay problemas con su patente, o porque afectan de alguna manera a mercados dominantes.

En los tres casos, el punto en común es que se trata de productos que son solicitados por los pacientes, pero no se ponen a disposición de ellos por las razones expuestas.

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Cómo se designan los medicamentos huérfanos

Cómo se designan los fármacos huérfanos.

 

Los medicamentos huérfanos solo se desarrollan cuando hay incentivos para hacerlo. Esto generalmente sucede cuando el Estado o la empresa privada intervienen y brindan condiciones favorables a las farmacéuticas para que lo hagan. El primer paso en ese proceso es la designación.

Para que un fármaco sea designado como medicamento huérfano debe cumplir con algunos criterios. En los países desarrollados estos criterios cambian:

  • En Estados Unidos. Que sea útil para tratar a enfermedades con menos de 200.000 pacientes al año. Esto corresponde a una prevalencia de aproximadamente 7.5 casos por cada 10.000 habitantes.
  • En Japón. Que sirva para tratar a 50.000 pacientes al año, lo que equivale a una prevalencia de 4 casos por cada 10.000 habitantes.
  • En la Unión Europea. Que sirva para tratar a 250.000 personas al año, lo cual corresponde a una prevalencia de 5 casos por cada 10.000 habitantes.

El hecho de que un fármaco sea designado como medicamento huérfano y que comience a desarrollarse, no implica que sea aprobado. Primero tiene que ofrecer evidencias sobre su seguridad, calidad y eficacia.

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Acceso a los medicamentos huérfanos

Acceso a los fármacos huérfanos.

 

Se debe tomar en cuenta que el desarrollo de un nuevo medicamento es un proceso complejo. Generalmente pasan unos 10 años desde el descubrimiento de la molécula, hasta la comercialización del producto. Por lo tanto, para recuperar la inversión se necesita que el medicamento llegue a un alto número de personas.

Como se señaló anteriormente, solo se desarrollan los medicamentos huérfanos cuando hay incentivos. Si esto ocurre, las vías de acceso para los pacientes son básicamente tres:

  • Adquisición directa. Si el medicamento huérfano está desarrollado y se comercializa, se puede adquirir a través de los laboratorios, como cualquier otro medicamento. A veces esto varía de país a país.
  • Adquisición indirecta. Cuando el medicamento se ha desarrollado, pero no se comercializa en el país, generalmente hay que tramitar una petición ante el sistema sanitario para que permita su importación y adquisición.
  • Adquisición condicionada. Corresponde a los casos en los que el medicamento huérfano no está desarrollado completamente. En ese caso, los pacientes deben cumplir con unos criterios para ser incluidos dentro de un ensayo clínico.

Entre el 5% y el 7% de la población mundial padece una enfermedad rara. La mayoría de estas patologías tienen una evolución crónica y degenerativa. De ahí que desde muchos sectores se reclame una mayor atención al tema de los medicamentos huérfanos.