Terapia génica para curar la sordera del nacimiento

Este artículo fue redactado y avalado por la farmacéutica María Vijande
· 5 mayo, 2019
La terapia génica busca proporcionar genes que corrigen o suplantan las funciones de otros genes defectuosos, cuya presencia conduce al desarrollo de enfermedades.

La terapia génica podría ser la solución a la sordera del nacimiento. Esta terapia desplazaría el uso de los implantes cocleares. Los resultados en algunos estudios con animales han ofrecido un resultado positivo.

No obstante, ¿sabemos qué es la terapia génica? ¿Y la sordera del nacimiento? Pues bien, primero debemos entender estos dos conceptos para poder comprender esta nueva línea de tratamiento para tratar de curar esta enfermedad.

Terapia génica: un nuevo campo de la medicina

Recreación de cromosomas
La terapia génica persigue sustituir aquellos genes defectuosos que causan las enfermedades hereditarias.

Los tratamientos basados en el genoma humano están adquiriendo cada vez mayor auge en la cura de ciertas enfermedades, como puede ser el cáncer. Esta terapia consiste en la introducción de genes para combatir las alteraciones en el genoma que producen enfermedades.

Un gen es una porción del ADN que contiene la información necesaria para sintetizar una proteína concreta del organismo. Estas porciones del ADN pueden sufrir cambios, es decir, mutaciones, y codificar proteínas defectuosas, lo que en muchos casos se traduce en la aparición de enfermedades. Así, la terapia génica busca corregir esos defectos génicos.

No obstante, aunque las pruebas de terapia génica en seres humanos han avanzado rápidamente, todavía hay muchas preguntas pendientes. Por ejemplo, se preguntan si los propios genes terapéuticos pueden causar enfermedades, así como sus límites éticos.

¿En qué consiste la sordera del nacimiento?

La sordera congénita es la hipoacusia (total o parcial), es decir, la incapacidad de oír que está presente desde el nacimiento. Además, es hereditaria. Se trata de un impedimento del oído que es tan grave que el niño resulta incapaz de procesar información lingüística a través del oído, con o sin amplificación.

El 80 % de las sorderas infantiles están presentes en el momento del nacimiento. La mayoría de los niños sordos nacen en familias que escuchan con normalidad.

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Tratamientos actuales para la sordera del nacimiento

recreación de oído interno
Gracias a los audífonos y a los implantes cocleares se ha conseguido solucionar en gran medida muchos problemas de sordera en la población.

Actualmente, los bebés que presentan este tipo de sordera necesitan el uso de audífonos o, en los casos en los que estos no funcionen, cirugía. Estos son unos aparatos que se colocan en la oreja y son capaces de transformar ondas eléctricas en ondas sonoras. Gracias a una tira circular y ajustable a la cabeza, se acoplan a los oídos para la recepción del sonido.

La amplificación con el audífono debe iniciarse lo antes posible una vez efectuado el diagnóstico. Cuando no se obtiene una mejora por los métodos mencionados, es posible que se requiera un implante coclear.

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La terapia génica y la sordera del nacimiento

Con los avances de la medicina, los investigadores se preguntan si sería posible aplicar los tratamientos génicos que tratasen la sordera desde un punto de vista completamente diferente, sin la necesidad de implantes cocleares o audífonos. Sin embargo, estas técnicas todavía se encuentra en estudio con animales.

Se han publicado los resultados de dos investigaciones en las que se aplica este tipo de terapia génica y que parece haber conseguido resultados interesantes para el tratamiento de problemas de audición.

Las dos investigaciones se dirigen a enfermedades auditivas de origen exclusivamente genético. Esta alteración afecta a más de 125 millones de personas en el mundo a día de hoy.

La dificultad del tratamiento se debe a que se emplean virus para introducir los genes. Así, el riesgo está en que estos microorganismos pueden no conseguir llegar a entrar en las células del oído.

En uno de los artículos publicados se explica cómo se ha conseguido introducir un gen que produce una proteína fluorescente en las células del oído de un ratón, utilizando una variante sintética de un virus. Añadiendo valor a este resultado, no se han presentado efectos secundarios a este tipo de tratamiento.

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